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*15:07JST 株式会社ケイファーマ×著名投資家はっしゃん氏対談動画文字起こし（7）
ケイファーマ<4896>

スライド左側には、凍結保存されたiPS細胞が示されており、それを分化誘導して得られた神経幹細胞が右側の丸みを帯びた細胞群です。これを注射針を用いて患部に移植するという手法を採用しています。

振り返ると、この構想には20年以上の歳月がかかりました。厚生労働省との協議を始めたのが2018年で、中央審議会にかかったのが2019年1月。そして、1例目の移植が実施されたのは2021年です。非常に慎重な手続きを経て、ようやく臨床段階に進むことができました。

当社としては、特定認定再生医療等委員会の審査も通過し、目標の4症例に向けて治験を実施しています。移植に用いる神経幹細胞の数についてですが、顕微鏡レベルで確認し、計算した結果、1回あたりの移植量は約200万個でした。ちなみに、心臓などで使用されるシート型細胞では数億個に達することもありますが、神経細胞の場合は、そこまで大量に移植しなくても十分に接続され、機能回復が見込めるということが今回の研究で明らかになりました。この試験では、安全性を主な評価項目（Primary Endpoint）とし、有効性を副次評価項目（Secondary Endpoint）としました。対象としたのは、最も重症度の高い患者です。スコア分類には「A・B・C・D」といったグレードがあり、これは脊髄損傷の重症度を表します。正常に近いほどスコアが高く、逆に「A」は完全麻痺で、自力での回復が見込めない状態を指します。今回の試験ではこの「A」の患者、つまり最も厳しい状態にある方々を対象としました。

なぜこのような重症患者を対象としたかというと、もし自然治癒が見込めるような状態の方に細胞移植を行っても、その効果を正確に評価することが難しくなるためです。したがって、治療効果を明確に判定するために、あえて最も重い症例を対象としました。移植は、けがを負ってから2～3週間後、具体的には2週から4週の間に実施しました。

これは実際の手術風景の様子です。

試験の結果として、安全性に関しては重大な有害事象は確認されませんでした。下図にあるスコア分類では、「E」が正常に動ける状態、「A」が完全麻痺を表します。今回の4名のうち2名に明らかな改善が見られました。

1例目の被験者は、スコア「C」にまで回復しました。これは、自力で食事ができ、車椅子にも自ら乗れる状態を意味します。さらに驚くべきことに、もう1名の被験者はスコア「D」、すなわち自力で立ち上がれるレベルにまで改善しました。私たちとしても、ここまでの回復が確認されたことは予想を超える結果であり、神経が実際につながり、機能を回復していることを臨床研究として初めて示すことができました。

株式会社ケイファーマ×著名投資家はっしゃん氏対談動画文字起こし（8）に続く



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