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*14:28JST Chordia Therapeutics---AMED公募課題「革新的医療技術研究開発推進事業」採択
Chordia Therapeutics<190A>は30日、日本医療研究開発機構（AMED）が公募した2026年度「革新的医療技術研究開発推進事業（産官学共同型）グローバルタイプ（難病・希少疾病治療グローバル研究開発支援事業）」において、開発を進めるrogocekib（開発コード：CTX-712）に関する研究開発課題が採択されたと発表した。

rogocekibのグローバル開発に対して最大15億円の競争的資金の支援を受ける見込みである。AMEDによる採択は、RNAスプライシング変化を作用機序とするrogocekibの新規性や、国際共同開発戦略の先進性・社会的意義が評価されたものと同社は考えている。

rogocekibは、RNAスプライシングの制御に関与するCLK（CDC-like kinase）を阻害する経口低分子化合物であり、がん細胞に選択的な抗腫瘍効果を示すことが期待されている。対象疾患である急性骨髄性白血病（AML）は進行が速く、再発又は難治性の患者では予後が不良であり、新たな治療選択肢の開発が求められている。

同剤は、再発又は難治性AML及び高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）の患者を対象とした臨床試験で有効性を示唆する結果が得られており、現在は米国で第I/II相臨床試験を実施している。今後は日本も参加する国際共同治験として開発を進める計画であり、FDAからAMLを対象とするオーファンドラッグ指定を取得、日本でも厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けている。





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